教授 小林 博司教授写真
助教 嶋田 洋太
樋口 孝
松島 小貴
大学院生

谷合 智彦
尾形 仁
角皆 季樹
柳垣 充

訪問研究員 

日置 寛之

講座(研究室)の概要
 本研究部は1995年の総合医科学研究センターDNA医学研究所の設立とともに発足しました。初代部長は衛藤義勝教授で、2008年より大橋十也教授が後継され、2021年より小林が引き継ぎました。研究部のメインテーマは予後不良な難治性疾患に対する遺伝子治療を含む新規治療法の開発であり、対象疾患は遺伝性疾患、特にライソゾーム病を中心とした先天代謝異常症です。ご興味のある方はぜひご連絡ください。
医学科教育について

 研究室配属(3年生)を受け入れています。学生は一定期間教員と共に研究を行います。基本的には教員の進めているプロジェクトに関連するテーマになります。座講では医学科3年生(ゲノム医学)、4年生(小児科学)を対象に講義を行っています。

大学院教育・研究について

 大学院教育では共通カリキュラムとして遺伝子操作法の講義・実習を担当しています。選択カリキュラムでは現在4名の大学院生が各自のテーマで研究しています。内訳は小児科2名、外科2名です。

講座(研究室)からのメッセージ

 メインテーマは遺伝子治療など新規治療法の研究開発で、現在は実験動物を使用しての非臨床試験が中心ですが、最終目標は臨床応用です。現在、小児遺伝性疾患の臨床研究計画が進行しています。 研究室員の研究テーマとして、対象疾患は問いませんが、臨床応用が可能でなおかつ現行治療法の問題点を克服するような新規治療法を立案することを重視し、研究対象は疾患のメカニズムの解明および治療法開発であり、臨床家にも比較的抵抗なく研究が開始できる点が本研究部の特徴です。

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教育担当
講義科目名称と対象学年

ユニット名:ゲノム医学3年
ユニット名:小児医学「先天代謝異常症」4年

実習科目名称と対象学年

研究室配属(医学科3年)

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大学院担当科目名称
成育・運動機能病態・治療学>遺伝子治療学(小林博司)
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主な研究テーマ
実験研究
  1. ライソゾーム病に対する遺伝子・細胞治療法の開発
  2. ライソゾーム病の病因・病態解析
  3. 人工知能(AI)等の幅広い技術を応用した診療に役立つデータベースの構築
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主な業績
  1. Koto Y, Sakai N, Lee Y, Kakee N, Matsuda J, Tsuboi K, Shimozawa N, Okuyama T, Nakamura K, Narita A, Kobayashi H, Uehara R, Nakamura Y, Kato K, Eto Y. Prevalence of patients with lysosomal storage disorders and peroxisomal disorders: A nationwide survey in Japan. Mol Genet Metab. 2021;133(3):277-88.
  2. Morimoto S, Nojiri A, Fukao E, Kawai M, Sakurai K, Kobayashi M, Konayashi H, Ida H, Ohashi T, Shibata T, Yoshimura M, Eto Y, Hongo K. Charasteristics of the Electrocardiogram in Japanese Fabry Patients Under Long-Term Enzyme Replacement Therapy. Front Cardiovasc Med. 2021;14(7): 614129
  3. Miwa S, Watabe A, Shimada Y, Higuchi T, Kobayashi H, Fukuda T, Kato F, Ida H, Ohashi T.  Efficient engraftment of genetically modified cells is necessary to ameliorate central nervous system involvement of murine model of mucopolysaccharidosis type II by hematopoietic stem cell targeted gene therapy. Mol Genet Metab. 2020; 130(4):262-73.
  4. Wada M, Shimada Y, Izuka S, Ishii N, Hiraki H, Tachibana T, Maeda K, Saito M, Arakawa S, Ishimoto T, Ida H, Ohashi T, Kobayashi H. Ex vivo gene therapy treats bone complications of mucopolysaccharidosis typeII mouse models through bone remodeling reactivation. Mol Ther Methods Clin Dev. 2020; 19: 261-74.
  5. Nojiri A, Anan I, Morimoto S, Kawai M, Sakuma T, Kobayashi M, Kobayashi H, Ida H, Ohashi T, Eto Y, Shibata T, Yoshimura M, Hongo K. Clinical findings of gadolinium-enhanced cardiac magnetic resonance in Fabry patients. J Cardiol. 2020; 75(1): 27-33.
  6. Sugano H, Shirai Y, Horiuchi T, Saito N, Shimada Y, Eto K, Uwagawa T, Ohashi T, Yanaga K. Correction: Hiroshi Sugano et al. Nafamostat Mesilate Enhances the Radiosensitivity and Reduces the Radiation-Induced Invasive Ability of Colorectal Cancer Cells. Cancers 2018, 10, 386. Cancers (Basel). 2019 Mar 8;11(3). pii: E335.
  7. Kobayashi M, Ohashi T, Kaneshiro E, Higuchi T, Ida H. Mutation spectrum of α-Galactosidase gene in Japanese patients with Fabry disease. J Hum Genet. 2019; 64(7): 695-9.
  8. Kobayashi H, Ariga M, Sato Y, Fujiwara M, Fukasawa N, Fukuda T, Takahashi H, Ikegami M, Kosuga M, Okuyama T, Eto Y, Ida H. P-Tau and Subunit c Mitochondrial ATP Synthase Accumulation in the Central Nervous System of a Woman with Hurler-Scheie Syndrome Treated with Enzyme Replacement Therapy for 12 Years. JIMD Rep. 2018; 41: 101-7.
  9. Hongo K, Ito K, Date T, Anan I, Inoue Y, Morimoto S, Ogawa K, Kawai M, Kobayashi H, Kobayashi M, Ida H, Ohashi T, Taniguchi I, Yoshimura M, Eto Y. The beneficial effects of long-term enzyme replacement therapy on cardiac involvement in Japanese Fabry patients. Mol Genet Metab. 2018; 124(2): 143-51.
  10. Hoshina H, Shimada Y, Higuchi T, Kobayashi H, Ida H, Ohashi T. Chaperone effect of sulfated disaccharide from heparin on mutant iduronate-2-sulfatase in mucopolysaccharidosis type II. Mol Genet Metab. 2018; 123(2): 118-22.
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主な競争的研究費
  • 小林博司.(分担) ライソゾーム病、ペルオキシソーム病(副腎白質ジストロフィーを含む)における良質かつ適切な医療の実現に向けた体制の構築とその実装に関する研究.厚生労働科学研究費助成事業 2021年. 
  • 樋口 孝.(代表) BBB通過型GALC発現AAVベクターはクラッベ病マウスの寿命延長効果を持つか. 文部科学省科学研究費助成事業・基盤研究(C). 2021~2025年.
  • 松島小貴.(代表) ヒト型受容体介在性トランスサイトーシスを利用したライソゾーム病遺伝子治療法の開発. 文部科学省科学研究費助成事業・基盤(C). 2021~2023年.
  • 嶋田洋太.(代表) 細胞送達能を高めた改変型酵素を用いるムコ多糖症II型の造血幹細胞遺伝子治 療法開発. 文部科学省科学研究費助成事業・基盤研究(C) . 2019~2021年.
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その他

社会的活動

日本遺伝子細胞治療学会評議員(小林)
日本先天代謝異常学会評議員(小林)
日本ムコ多糖症研究会幹事(小林)
小児成長研究会世話人(小林)

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講座(研究室)独自のホームページURL

http://www.jikei-gene.com/
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