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遺伝子治療研究部

スタッフ
教 授 大橋 十也(部長)
准教授 小林 博司
兼 任 井田 博幸(教授)
研究内容
 当研究部の目的は先天代謝異常症を始めとする遺伝性疾患、癌などの難治性疾患に対する遺伝子治療・細胞治療を含めた新しい治療法を開発し臨床応用することである。現在、前臨床遺伝子治療研究に用いているウイルスベクターはレトロウイルスベクター、アデノウイルスベクター、レンチウイルスベクターなどであり、現時点では疾患モデル動物を用いて新しい遺伝子治療法・細胞治療法について前臨床試験を行っている。最近では、遺伝子治療・細胞治療以外にも蛋白質治療薬、低分子治療薬などを用いての治療法の検討も、それぞれの疾患を対象に行っている。
 以上のように、研究の目標はあくまで治療法の開発であり、臨床家にも比較的抵抗なく研究が開始できるのが本研究部の特徴である。
研究課題
1 先天代謝異常症の遺伝子・細胞治療法の開発。
幹細胞を用いた細胞療法を開発すると伴に、様々なウイルスベクターを使用して造血幹細胞などの幹細胞を標的とした遺伝子治療法を開発する。
2 低分子薬を用いた先天代謝異常症の治療法の開発。
残存している酵素の活性を上昇させるような低分子薬の開発。
3 先天代謝異常症の現行の治療法の改善法の開発。
酵素補充療法、骨髄移植療法の効果・安全性を増大させる治療法の開発。
4 先天代謝異常症の遺伝子診断に関する研究。
早期診断・早期治療に結びつく新規遺伝子診断法の開発。
5 癌の遺伝子治療法の開発。
消化器がんなど難治性癌の遺伝子治療法の開発。
教育目標
1 各種組換えウイルスを作成できる。
2 治療効果の生化学的、病理的評価が出来る。
3 基本的な分子生物学的手技、生化学的手技、病理学的手技が出来る。
4 採血、薬物投与など動物実験の基本的手技が出来る。
到達目標
1 学会で発表できる。
2 英語でのプレゼンテーションを通し外国人研究者と討議が出来る。
3 英文論文を執筆出来る。
 

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